Die innoverende metode het die seun se lewe gered

Al hoe meer word gesê oor die ongelooflike moontlikhede van geenterapie. Hierdie relatief jong tegniek is deur Paryse dokters gebruik by 'n seun met aangebore sekelselanemie. Die tydskrif «New England Journal of Medicine» het ingelig oor die sukses van spesialiste.

Die prosedure is 15 maande gelede uitgevoer in 'n 13-jarige seun met sekelselanemie. Weens die siekte is sy milt verwyder en albei heupgewrigte is met kunsmatiges vervang. Hy moes elke maand bloedoortappings ondergaan.

Sekelselanemie is 'n genetiese siekte. Die gebrekkige geen verander die vorm van die rooibloedselle (rooibloedselle) van rond na sekel, wat veroorsaak dat hulle aan mekaar vassit en in die bloed sirkuleer, wat skade aan interne organe en weefsels veroorsaak en veroorsaak dat hulle suurstof kry. Dit lei tot pyn en voortydige dood, en lewensreddende gereelde bloedoortappings is ook nodig.

Hôpital Necker Enfants Malades in Parys het die seun se genetiese defek verwyder, eers deur sy beenmurg, waar dit geproduseer word, heeltemal te vernietig. Toe het hulle dit uit die seun se stamselle herskep, maar hulle voorheen in die laboratorium geneties gemodifiseer. Hierdie prosedure het behels dat die korrekte geen met behulp van 'n virus in hulle ingebring word. Die beenmurg het geregenereer om normale rooibloedselle te produseer.

Die hoof van die navorsing, prof. Philippe Leboulch het aan BBC News gesê die seun, nou amper 15, vaar goed en toon geen simptome van sekelselanemie nie. Hy voel geen simptome nie en benodig nie hospitalisasie nie. Maar van volle herstel is daar nog geen sprake nie. Die doeltreffendheid van die terapie sal bevestig word deur verdere navorsing en toetse op ander pasiënte.

Dr. Deborah Gill van die Universiteit van Oxford is oortuig dat die prosedure wat deur Franse spesialiste uitgevoer word, 'n groot prestasie en 'n kans is vir effektiewe behandeling van sekelselanemie.

Lewer Kommentaar